2016年6月18日，由生物谷主办的“2016（第三届）基因编辑研讨会”在上海交通大学浩然高科技大厦圆满闭幕。来自不同高校和研究院所的专家学者齐聚一堂，对基因编辑技术的过去，现在和未来进行了深入的探讨，为参会嘉宾对整个领域的深入了解以及科研工作提供了更多的思路。
最初作为自然界细菌防御系统的CRISPR/Cas9 技术正在成为治疗血液病，肿瘤，遗传病等疾病的有利手段。同时基因编辑技术在模式生物构建，动植物育种和干细胞治疗方面也有广泛的应用。与两种早期的基因编辑技术锌指核酶ZFN和 转录激活因子样效应物核酶 TALEN 相比，CRISPR/Cas9 技术具有更简单更节约成本和时间的优点。
大会第一天上午，南京医科大学戴一凡教授首先介绍了利用CRISPR/Cas9基因编辑技术建立基因改造猪的研究。建立的基因改造克隆猪可作为异种移植的供体，以期解决目前供体严重不足的现状。其次，清华大学的倪建泉教授介绍了基因编辑技术在模式动物果蝇研究中的应用。通过对各种Cas9/sgRNA的元件等各种条件进行优化，倪建泉教授获得了更优的在果蝇上使用基因编辑技术的系统。接下来，南开大学的陈凌懿教授介绍了应用基因组编辑技术研究小鼠胚胎干细胞中Erk信号通路的作用。发现了有别于现在普遍接受的观点的结果，那就是Erk信号在小鼠ESC的端粒长度维持、基因组稳定性和自我更新中起了不可缺少的作用。随后，中科院遗传与发育生物学研究所李晓江研究员讲解了人类疾病的转基因猴子模型的建立研究，主要讲解了PD和DMD猕猴模型的建立。
会议第一天下午，同济大学教授刘琦从生物信息学的角度，讲解了通过挖掘NGS数据，破解基于CRISPR介导的基因敲除中，微小同源和in-frame突变之间的关系。随后，来自赛默飞的科学家Xiquan Liang结合赛默飞科研部门所做的研究，为我们介绍了CRISPR/Cas9的高效和高通量应用，为我们在具体使用CRISPR/Cas9技术上提供了建议。紧接着，来自中科院上海生科院生物化学与细胞生物学研究所的李劲松研究员为我们带了了干细胞遇上CRISPR/Cas9的精彩报告，不仅介绍了小鼠，猴子，人单倍体胚胎干细胞的建立，还介绍了结合CRISPR/Cas9技术利用单倍体进行研究的一系列优势。随后，中科院上海生科院植物生理生态研究所的李琦博士为我们介绍了用于产溶剂梭菌基因编辑与调控的CRISPR系统。最后，华东理工大学高书良博士介绍了解脂耶氏酵母基因组操作工具开发。
会议第二天上午，温州医科大学谷峰教授讲解了基因编辑的保真性与相关的应对策略，介绍了该组所获得的多个具有高保真CRISPR/Cas9的新型系统的研究成果，并且对AAV介导的保证性情况进行了报告。随后，哈尔冰工业大学的黄志伟教授从结构生物学的角度讲解了CRISPR-Cpf1识别CRISPR RNA （crRNA）以及Cpf1剪切pre-crRNA成熟的分子机制。发现Cpf1并不是之前人们推测的二聚体状态，而是一个呈三角形的单体，位于该结构中间是一个带有正电荷的凹槽。紧接着，中科院上海生科院营养科学研究所丁秋蓉研究员介绍了基因组编辑在干细胞疾病模型建立和基因治疗中的应用，主要讲解了对AKT2，PCSK9，MSTN等基因位点的功能和分子机制的相关研究。随后，中科院生物物理研究所的王久宇研究员介绍了CRISPR-Cas系统PAM依赖的新间隔序列获取的结构及分子机制。
会议第二天下午，来自北京大学的魏文胜教授介绍了通过基于CRISPR/Cas9技术，使用成对的gRNA进行基因缺失筛选长非编码RNA。随后，苏州大学的王晗教授介绍了CRISPR-Cas9在鲤鱼中的运用及生物钟在多动症和抑郁症中的调节机制。主要想在鲤鱼中对sp7基因进行突变，产生更少的肌间骨，打开鲤鱼在美国的市场，以及通过对斑马鱼per1b和per2突变体的研究，分别探索多动症和抑郁症的调节机制。紧接着，丹麦奥胡斯大学的罗永伦副教授深入讲解了在哺乳动物细胞中有效的功能验证以及同时转入多个CRISPR gRNAs的报告。
随后，进入了讨论环节。不仅讲到CRISPR/Cas9等基因编辑技术，科研工作者们更是对河北科技大学韩春雨副教授研发明的NgAgo-gDNA基因编辑技术的进行了热烈讨论。讨论结果显示不少研究组在跟进对NgAgo-gDNA基因编辑技术的研究，但是目前已有结果不太理想，效率有待提高，但是科研工作者们仍在不断努力。罗永伦教授表示，他们也在进行相关研究，并对NgAgo进行了一定修改，且倾向于使用慢病毒进行研究。
至此，“2016（第三届）基因编辑研讨会”圆满落幕。
（本文转载自生物谷）