第四届临床试验方法学论坛 (4th MTCT ) 宣传图
会议背景
随着网络技术和人工智能的发展，创新药研发即将进入了全新的阶段。特别是模型引导的药物研发模式（MIDD）显示出空前的优势：体外与体内、动物与临床、试验与文献等不同类型数据融合利用，将探索试验转为预测验证；较小样本量下即可获得证据，结合网络化试验技术，使得实时分析和快速决策的适应性设计成为可能；合成外部对照的方法，减少对照组的设置，从而节省研究费用，提高效率；经典的建模与模拟方法与AI结合，使得群体模型、机制模型整合成为强大的现实工具；定量药理学已成为一种全新的试验设计工具，数据分析技术和研究方法。
因此，临床试验中的新方法显得十分重要，我们拟召开第四届临床试验方法学会议 (MTCT)，将共同探讨和解决制约临床试验的关键方法学问题，分享成功经验，旨在推动我国药物研发顺利进入全新的高效研究阶段。
参会人员：新药研发所涉及的各类人员，包括相关企业、科研院所、临床机构、监管、服务供应商（CRO）等单位的医学、临床药理学、定量药理学、生物统计学、数据管理学、复杂创新制剂、药物警戒、非临床药理与毒理学等人员，以及与药物研发相关的研究生。
组织机构
主办单位
上海中医药大学药物临床研究中心
交叉科学研究院定量药理学研究中心
学术支持
中国药理学会定量药理学专业委员会
上海市药学会药物临床研究专业委员会
会务支持
上海博佳医药科技有限公司
大会组委会
大会主席：李禄金，焦 正，元唯安
委 员（按拼音顺序）：曹国英，曹 玉，车津晶，陈红专，陈 锐，程泽能，刁 磊，丁俊杰，丁雪鹰，方 翼，韩鸿璨，高丽丽，何 华，贺建昌，胡 蓓，黄 钦，黄晓晖，黄宇虹，纪 佳，季双敏，金玉燕，李改玲，李海燕，李华芳，李建国，李 健，李劲彤，李 丽，李 良，李 敏，李 昕，李雪宁，刘东阳，刘红霞，刘晓东，卢建丰，卢 炜，吕 承，马广立，马培敏，聂 晶，裴 奇，裘福荣，尚德为，申屠建中，沈 凯，沈一峰，盛玉成，史爱欣，史 军，孙 搏，田 鑫，王方敏，王洪允，王 鲲，王美霞，王明霞，王亚宁，王玉珠，王振磊，魏春敏，魏敏吉，武晓捷，相小强，谢海棠，许 羚，阳国平，杨见松，杨 劲，杨 铭，余 勤，张 菁，赵 宸，赵立波，赵 亮，赵 平，赵 芊，赵 维，赵 侠，郑 莉，郑青山，周田彦，周 绚，朱 校
会议内容及要点
会前沙龙
参加会前沙龙的人员将免费安装的建模模拟软件(Maspectra®)，并可获得6个月的使用期，以便巩固学习成果。
定量药理学分析的关键性文件（展示）
- 分析计划 (PAP)
- 数据文件与数据库：FDA要求
- 定量药理学分析报告 (PAR)
- 标准分析流程（SOP）
- 软件与代码及结果呈现要求
如何解读定量药理学分析报告
- 什么是标准化报告
- 国外模板展示
- 如何解读报告
- 如何评价模型优劣
PK特征与应用价值
- 分析PK特征及其临床意义
- 探讨优质PK特征如何支持药物的优先审评
- 讨论最小系统暴露、线性与非线性PK特征、血药稳态的评价方法
- 比较NCA-PK、PBPK与POPPK的原理与应用选择
- 概述不同算法的PK参数及其适用场景
- 讨论参数的内涵与软件在演算结果中的应用
定量药理学分析的标准化图形
- 优质图形的标准
- 典型图示：诊断工具图，结果表达图
- 图法实现
如何利用定量药理学报告或文献模拟试验方案
- 探讨软件工具的选择
- 快速入门与演示
- 如何制定有效的模拟计划
热点与前沿产品
AI在新药临床研究中的应用
- AI如何推动新药研究：美国视角
- 药物构效关系是否能直接对接暴露-效应关系
- 新药开发中亟需什么样的AI创新工具
- 虚拟人群模拟的AI技术与应用
- AI对PBPK和QSP模型有应用价值吗
- AI在数据管理中的应用
- 当前大模型的应用与数据安全保护
定量药理学工具软件发布
- 什么是理想的工具软件
- 介绍建模与模拟软件Maspectra®新功能
- 如何与AI的对接
临床治疗学数据库（MaSup®）发布与展示
- 由试验数据库与文献数据库构成
- 展示高质量试验数据库，并讨论合成外部对照的价值
- 用于自建PBPK模型
- 外部数据脱敏处理与应用
- 探讨基于模型的荟萃分析（MBMA）及其文献数据库
- 基于模型的自然病史研究的成功案例展示
- 疾病进展模型的价值与应用案例
基于模型的剂量选择与优化
FDA剂量选择与优化新范式
- 研究范式的转变
- 试验设计要点
- 对新药研发的影响
首次人体试验设计与剂量选择
- 起始剂量估算
- 有效剂量估算：案例
- 最大耐受量估算（风险剂量）：案例
- 如何提供转化PK/PD模型预测剂量的准确度：案例
- 健康人试验可以外推患者剂量吗：案例
Ⅱ期试验的剂量设计要点
- 生物标志物选择与发现：案例
- 提高安全性耐受性的设计技巧
- 近期疗效终点预测临床终点的技巧：案例
- 暴露标志物（exposure-marker）的定义与选择
- 代谢产物的PK设计要点
- 抗体药物偶联物（ADC），细胞治疗，基因治疗，小核酸药，核药治疗
Ⅲ期关键性试验剂量合理性评价与优化
- 如何设计模型滚动更新
- 分析指标选择与确认
- 可以采用模型提供的新剂量上市吗
- 口服药Cmax的采样点设计技巧
- PK采样点分布和样本量的考虑
- 定量药理学分析在DMC中角色与价值
创新药的桥接与外推
暴露-效应关系类型与临床对策
- 解释暴露-效应关系是评估药物有效性和安全性的核心信息
- 分析显著暴露-效应关系和异常暴露-效应关系的案例
- 探讨反向暴露-效应关系的成因及其临床意义
- 讨论数据质量对暴露-效应关系的影响，以及如何识别劣质数据
- 暴露的平台效应及其对监管要求的影响
- 定义目标暴露区间，其表达方式及在药物开发中的价值
常见桥接
- 改良制剂的剂量桥接：两个案例
- 不同适应症间的剂量桥接：典型案例
- 基于安全性数据的剂量桥接：案例分享
- 种族差异的判断与剂量桥接：案例
非临床数据外推
- MIDD对动物数据的要求：案例
- 体外数据的价值与要求
- FDA动物法则与药效学动物实验要求：案例
- 如何提高动物外推人体剂量的准确性：案例
儿科外推
- 参考人群或数据的选择技巧（案例）
- 药物安全剂量可以外推吗：案例
- 成人与儿科人群合并试验：要求与优势
MIDD下统计学设计若干关键问题
合成外部对照的试验与案例
- FDA要求
- ICH 要求
- 模型弥补知识缺口
- 优势与案例
几个常见困惑与解决方案
- 期中分析与样本量再估算
- 何为以暴露为主要分析指标的临床试验
- 为何FDA将仿制药的有效性试验归为生物等效试验
- 临床等效、生物等效和生物相似性试验的辨析：案例
非劣效试验设计
- 非劣效试验再认识
- 三臂试验再认识
- 缺少历史数据的非劣效界值制定策略
- 基于E-R模型的非劣效界值制定：案例
- 实例：抗精神分裂症药的非劣界值选择
转败为胜的试验与案例分享
- 富集设计：PK/PD模型发现目标人群的故事
- 基于E-R模型的适应性设计为何将渐成主流
- 何时需要剂量滴定设计：案例
适应性设计在早期与晚期试验应用
- 异同点
- PK/PD模型提供决策依据
- 概率理论提供决策依据
合理的缺失值填补方法
- 原理与方法
- 非线性模型填补
- 案例
什么叫模拟RCT：价值与案例
临床药理学试验定量设计与分析
临床药理学试验设计的关键变量是什么
当前C-QTc试验设计中存在的问题与对策
- 并非均为线性混合效应模型
- 何时采用非线性模型
- 何时采用PK/PD模型
几种临床药理学试验
- 外用药的最大剂量PK试验设计要点与意义：案例
- 物质平衡试验设计的监管与评价要点
- 复杂制剂PK-BE设计与分析要点
药物相互作用试验（DDI）
- 总体策略与设计要点
- PBPK的价值
- E-R关系与DDI结果解读
特殊人群PK试验
- 肝肾功能异常，儿科人群等
- 如何选择受试者
- 如何估算样本量
食物影响试验研究策略
- 研究时机
- 高脂或普通饮食选择与考虑
生物等效与生物类似试验与要求
- FDA三类BE试验
- 为什么PD-BE需要选择敏感剂量：原理与选择技巧
- FDA和ICH BE新指南要点解读
- 生物类似药群体PK模型的生物相似性比较方法：案例
- 生物类似药何时需要进行PK/PD分析：案例
高效临床试验的技术配置
传统试验与MIDD试验
- 两类试验的效益比较
- MIDD总体策略文件：样版展示
- 判断标尺（scale）与模型准备：前期临床数据，非临床数据，文献数据
- 效益框算：时间，样本量，研究费用
高效一体化临床试验的技术配置
- MIDD
- 团队配置
- 支持技术配置
- IWRS/EDC集成技术
- Direct to Patient (DTP)技术
- DCT技术
- Insight技术
- 远程监查技术
会议时间
| 日 期 | 时 间 | 议 程 |
| 12月13日 | 12:00–18:30 | 报道注册 |
| 13:30–18:00 | 会前沙龙 | |
| 12月14日 | 08:30–12:00 | 大会报告 |
| 12:00–13:30 | 午餐，游览校园，参观中医药博物馆 | |
| 13:30–18:00 | 大会报告 | |
| 12月15日 | 08:30–12:00 | 大会报告 |
会议注册
注册费用
| 类型 | 企业/学术代表 | 学生（凭学生证） |
| 会议注册 | 1200元/人 | 600元/人 |
注意：
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会议地点
上海中医药大学 标准化大楼 二楼201会议室
地址：上海市浦东张江高科技园区 蔡伦路1200号
